Trung Quốc tiến sát cột mốc phê duyệt thuốc “thuần AI”

Nhận định này được đưa ra bởi các lãnh đạo cấp cao của những tập đoàn dược phẩm hàng đầu thế giới, trong bối cảnh AI và di truyền học con người đang hội tụ, tạo ra một sự thay đổi mang tính “địa chấn” đối với ngành phát triển thuốc.

KHẢ NĂNG TRUNG QUỐC PHÊ DUYỆT THUỐC ĐƯỢC THIẾT KẾ BỞI AI LÀ "HOÀN TOÀN CÓ CƠ SỞ"

Phát biểu tại Diễn đàn Tài chính châu Á (Asian Financial Forum) tại Hong Kong, ông Marc Horn, Chủ tịch Merck Trung Quốc, cho biết năm 2026 có thể đánh dấu thời điểm ngành dược bước sang một giai đoạn hoàn toàn mới.

“Chúng ta sẽ chứng kiến sự chuyển dịch từ việc AI chỉ hỗ trợ quá trình khám phá thuốc sang việc các hợp chất được AI thiết kế hoàn toàn, và thậm chí có thể bước vào các giai đoạn chính thức của chuỗi phát triển thuốc”, ông Horn nói. “Ngay tại Trung Quốc, chúng tôi đã thấy những ví dụ rất đáng chú ý”.

Theo trang South China Morning Post, nhận định này phản ánh sự thay đổi sâu sắc của ngành dược Trung Quốc trong hơn một thập kỷ qua. Từ vị thế chủ yếu sản xuất thuốc generic (thuốc tương đương sinh học), Trung Quốc đã vươn lên trở thành một trung tâm đổi mới sáng tạo dược phẩm toàn cầu.

Theo số liệu mới nhất, các công ty dược Trung Quốc đã ký kết các thương vụ out-licensing (chuyển nhượng quyền phát triển thuốc ra nước ngoài) với tổng giá trị lên tới 135,7 tỷ USD trong năm ngoái, tăng hơn gấp đôi so với mức 51,9 tỷ USD của năm 2024. Đây là con số kỷ lục, cho thấy vị thế ngày càng lớn của Trung Quốc trong chuỗi giá trị dược phẩm toàn cầu.

Merck – một trong những tập đoàn dược phẩm lớn nhất thế giới – cũng đang gia tăng đáng kể sự hiện diện tại Trung Quốc. Theo ông Horn, khoảng 30% các dự án thuốc mới trong pipeline toàn cầu của Merck hiện nay có nguồn gốc từ Trung Quốc.

“Trung Quốc sở hữu những tập dữ liệu bệnh nhân khổng lồ, cùng với hệ sinh thái nghiên cứu ngày càng hoàn thiện,” ông nói. “Chính phủ Trung Quốc vừa công bố chương trình ‘AI Plus’ cho giai đoạn sắp tới, và điều này sẽ tạo ra một cú hích rất mạnh cho lĩnh vực AI trong y sinh.”

Chương trình AI Plus là một chiến lược quốc gia kéo dài cả thập kỷ, nhằm đưa Trung Quốc bước vào giai đoạn phát triển mới, được mô tả là kỷ nguyên của “nền văn minh trí tuệ”, trong đó AI đóng vai trò hạ tầng cốt lõi cho các ngành công nghiệp then chốt, bao gồm y tế và dược phẩm.

Với những điều kiện đó, ông Horn cho rằng khả năng Trung Quốc phê duyệt một hợp chất được thiết kế hoàn toàn bởi AI ngay trong năm tới là hoàn toàn có cơ sở. Bên cạnh đó, Merck cũng đang tìm kiếm các cơ hội hợp tác tại Trung Quốc trong những lĩnh vực như kháng thể – thuốc liên hợp (ADC), cũng như các loại thuốc liên quan đến sinh sản và hỗ trợ sinh sản.

AI VÀ DI TRUYỀN HỌC MỞ RA “KỶ NGUYÊN MỚI” CỦA PHÁT TRIỂN THUỐC

Không chỉ Merck, nhiều tập đoàn dược phẩm đa quốc gia khác cũng đang đặt cược lớn vào sự kết hợp giữa AI và di truyền học con người như một động lực cốt lõi cho làn sóng đổi mới tiếp theo của ngành.

Ông Paul Burton, Giám đốc Y khoa của hãng dược Mỹ Amgen, dự báo năm 2026 sẽ là thời điểm diễn ra một “cuộc dịch chuyển mang tính địa chấn”, trong toàn bộ quy trình khám phá và phát triển thuốc.

Theo ông Burton, việc tận dụng dữ liệu di truyền học sẽ giúp các nhà khoa học xác thực mục tiêu điều trị với độ tin cậy cao hơn ngay từ đầu, trong khi AI sẽ cho phép lựa chọn các phân tử tối ưu hơn, từ đó rút ngắn thời gian phát triển thuốc và giảm tỷ lệ thất bại trong thử nghiệm.

“Di truyền học con người giúp chúng tôi tự tin hơn rất nhiều vào việc lựa chọn mục tiêu điều trị”, ông Burton nói. “Còn AI, tôi tin rằng, sẽ giúp chúng tôi chọn được những phân tử tốt hơn, tạo ra những loại thuốc tốt hơn và cải thiện đáng kể thiết kế phân tử”.

Tại Trung Quốc, làn sóng AI trong dược phẩm đang được dẫn dắt bởi các công ty công nghệ sinh học bản địa, tiêu biểu là XtalPi – doanh nghiệp tiên phong trong lĩnh vực khám phá thuốc bằng AI.

Ông Ma Jian, đồng sáng lập kiêm CEO của XtalPi, cho biết công ty đang triển khai các nền tảng AI cho cả phân tử nhỏ lẫn sinh phẩm, bao gồm kháng thể và RNA can thiệp nhỏ (siRNA). Không chỉ phát triển thuốc, XtalPi còn tạo doanh thu từ việc cung cấp công cụ AI, hệ thống tự động hóa, robot và giải pháp tính toán cho các đối tác trong ngành.

“Trong vài năm tới, mô hình kinh doanh của chúng tôi sẽ tiếp tục tiến hóa, phụ thuộc vào mức độ trưởng thành của công nghệ”, ông Ma nhận định.

Niêm yết tại Hong Kong vào năm 2024, XtalPi đã thiết lập quan hệ đối tác với hàng loạt “ông lớn” dược phẩm toàn cầu như Pfizer, Eli Lilly, Johnson & Johnson và Merck. Một trong những thỏa thuận gần đây nhất là hợp tác với Eli Lilly, theo đó đơn vị Ailux của XtalPi có thể nhận được tối đa 345 triệu USD, tùy theo tiến độ và kết quả phát triển thuốc.

Trong lĩnh vực khám phá thuốc bằng AI – nơi lợi thế không chỉ đến từ năng lực tính toán mà còn từ khả năng khai thác dữ liệu gen và dữ liệu thử nghiệm lâm sàng – các bằng chứng cho thấy năng lực lâm sàng của Trung Quốc hiện đã tiệm cận Mỹ.

Theo công ty tư vấn Shanghai Zhiyao Technology, tính đến tháng 7 năm ngoái, Trung Quốc có hơn 100 công ty hoạt động trong lĩnh vực khám phá thuốc bằng AI, tạo nên một hệ sinh thái dày đặc và cạnh tranh cao.

Bên cạnh đó, các tập đoàn dược nội địa lớn cũng đang đẩy mạnh chiến lược toàn cầu hóa. Ông Dai Hongbin, Phó Chủ tịch của Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals – công ty dược lớn nhất Trung Quốc về giá trị vốn hóa – cho biết doanh nghiệp này dự định sử dụng Hong Kong như một bàn đạp để mở rộng sang Đông Nam Á và các thị trường quốc tế khác.

Hengrui đồng thời đang gia tăng mạnh mẽ chi tiêu cho nghiên cứu và phát triển các loại thuốc đổi mới, thay vì chỉ tập trung vào sản xuất thuốc generic như trước đây.