Công nghệ đang định hình lại quá trình thử nghiệm lâm sàng

Thử nghiệm lâm sàng là hoạt động kiểm tra tính hiệu quả của thuốc hoặc phương pháp điều trị mới trên một nhóm người nhất định. Mục đích của thử nghiệm là cải tiến phương pháp điều trị, phòng ngừa hoặc chẩn đoán nhiều dạng bệnh tật khác nhau.

Theo Innovation & Tech Today, nhiều công nghệ trên thị trường chẳng hạn như Apple Watch có thể thu thập dữ liệu, tải lên hình ảnh và video giúp trao đổi thông tin sức khỏe. Ngoài ra, máy đo huyết áp, máy CPAP (một dạng máy trợ thở) và cân kỹ thuật số có thể tự động truyền dữ liệu. Tích hợp hệ thống hồ sơ y tế điện tử (EMR) với thử nghiệm lâm sàng giúp loại bỏ nhu cầu gửi dữ liệu bệnh nhân theo cách thủ công. 

Công nghệ cao như trí tuệ nhân tạo (AI) giúp xác định đối tượng bệnh nhân có thể trở thành ứng cử viên sáng giá cho những thử nghiệm lâm sàng cụ thể dựa trên dữ liệu y tế sẵn có.

TIỀM NĂNG VÀ TRIỂN VỌNG

Theo Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ, thử nghiệm được bắt đầu trong phòng thí nghiệm, rồi đến động vật. Độ an toàn trên động vật được kiểm định trước khi cấp phép thử nghiệm trên người.

Công nghệ mang lại lợi ích cho quá trình thử nghiệm lâm sàng bằng cách hợp lý hóa và đổi mới quy trình truyền thống. Ví dụ, thiết bị kỹ thuật số có thể tương tác với bệnh nhân, thiết bị đeo và cảm biến cho phép đánh giá kết quả nhanh hơn, tạo ra dữ liệu nhất quán hơn, giám sát khả năng tuân thủ của bệnh nhân, giảm lỗi nhập dữ liệu và nhận thông tin cập nhật sớm nhất. Dữ liệu loại bỏ nhiều bước thủ công tốn thời gian có thể gây ra lỗi và sự chậm trễ từ con người. 

Việc thu thập dữ liệu qua một số thiết bị như Apple Watch và máy theo dõi thể lực hoặc dụng cụ được tạo ra cho thử nghiệm cụ thể - chẳng hạn như kính hoặc máy theo dõi nhiệt độ - sẽ ít gây gián đoạn hơn cho người tham gia. Thông tin cũng có thể được thu thập tự động từ thiết bị điện tử cá nhân, giúp bệnh nhân hoàn thành biểu mẫu và đánh giá một cách thuận tiện. Người tham gia tốn ít lần đến văn phòng bác sĩ hơn sau khi chuyển sang “thăm khám” lâm sàng trực tuyến, tiết kiệm đáng kể thời gian di chuyển.

Công nghệ cũng góp phần giảm thiểu số lượng bệnh nhân bỏ thử nghiệm do giảm thiểu những công việc thủ công rườm rà mà nhiều thử nghiệm lâm sàng trước đây yêu cầu.  

Nghiên cứu gần đây cho thấy khả năng thu thập dữ liệu sinh học và khách quan liên tục ngoài những lần thăm khám theo lịch trình là “một trong những tiềm năng lớn nhất của công nghệ y tế kỹ thuật số” trong thử nghiệm lâm sàng. Nhóm tác giả của nghiên cứu viết: “Thông thường, để nắm bắt dấu hiệu quan trọng và dữ liệu sinh lý, bệnh nhân phải đến địa điểm thử nghiệm. Tuy nhiên, phương pháp này chỉ cung cấp cái nhìn nhanh về tình trạng bệnh, dẫn đến việc tham gia thử nghiệm bị hạn chế do yêu cầu đi lại và đưa ra kết quả sai do tính chất nhân tạo của môi trường. Ngoài ra, bệnh nhân cần phải ghi lại trải nghiệm vào giấy hoặc nhật ký điện tử, phụ thuộc vào khả năng ghi nhớ không chắc chắn”. 

Nghiên cứu cũng lưu ý rằng tần suất người tham gia trì hoãn hoặc bỏ lỡ thời điểm nhập thông tin hoàn toàn có thể ảnh hưởng xấu đến chất lượng dữ liệu. Các nhà nghiên cứu nhấn mạnh: “Mật độ và tính chất liên tục của dữ liệu được thu thập, đặc biệt trong giai đoạn đầu, có thể hỗ trợ phát hiện sớm hơn tác dụng phụ và cho phép điều chỉnh liều lượng tối ưu hơn so với những lần thăm khám tại phòng khám”.

VẤN ĐỀ ĐẠO ĐỨC

Tần suất sử dụng công nghệ số đã tăng vọt trong những năm gần đây. Ví dụ, thống kê năm 2022 cho thấy số người sử dụng công nghệ thiết bị đeo trên toàn cầu đã tăng lên 1,1 tỷ người. Điều này chỉ ra tương lai số hóa thử nghiệm lâm sàng cũng sẽ tiếp tục gia tăng. Tuy nhiên, bên cạnh tất cả tiềm năng to lớn mà công nghệ số nắm giữ trong lĩnh vực, cũng có những thách thức cần vượt qua. 

Nổi bật nhất trong số đó là những lo ngại về vấn đề đạo đức và quyền riêng tư. Hãy xem xét khả năng nhà giám sát thử nghiệm lâm sàng sử dụng công nghệ số để theo dõi người bệnh hoặc sử dụng số liệu liên quan đến khả năng sinh sản như nhiệt độ cơ thể để xác định xem bệnh nhân có mang thai hay không, sau đó báo cáo hoặc bán dữ liệu đó cho chính quyền. 

Về mặt lý thuyết, nhóm thử nghiệm lâm sàng có thể sử dụng hồ sơ sức khỏe của bệnh nhân để bán hoặc khai thác dữ liệu cho nhà quảng cáo hoặc cơ quan tuyển dụng. Do đó, tổ chức thử nghiệm bắt buộc phải đảm bảo với người tham gia rằng quyền riêng tư sẽ được tôn trọng xuyên suốt quá trình, thậm chí cần thực hiện một số biện pháp như ẩn danh dữ liệu và kiểm soát quyền truy cập.

May mắn thay, nhiều cơ quan quản lý như Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cũng như một số bộ luật bao gồm HIPAA và GDPR đã giúp bảo vệ quyền riêng tư của bệnh nhân ở mức độ đáng kể.

CẦN CÓ NHỮNG QUY ĐỊNH

Có nhiều trường hợp liên quan đến pháp lý cần giải quyết. Ví dụ, nhiều thử nghiệm có thể truy cập hồ sơ sức khỏe điện tử của bệnh nhân (EHR) hoặc dữ liệu có thể được chuyển từ thử nghiệm này sang thử nghiệm khác mà không có sự đồng ý rõ ràng. 

Khi tích hợp với nguồn dữ liệu như EMR (hồ sơ bệnh án điện tử của các cơ sở y tế) hoặc một số dữ liệu khác chứa thông tin sức khỏe bệnh nhân, điều quan trọng là người quản lý thử nghiệm phải đảm bảo thỏa thuận kinh doanh phù hợp đáp ứng yêu cầu về quyền riêng tư và quy định chia sẻ thông tin. Khi chiêu mộ người tham gia thử nghiệm, phải có sự cho phép sử dụng dữ liệu EMR trên thiết bị y tế hoặc thiết bị theo dõi. Có những tình huống trong đó thử nghiệm kết nối với một hoặc nhiều EMR, có thể thông qua bên thứ ba, để tìm ra bệnh nhân đáp ứng tiêu chí phù hợp với thử nghiệm. Khi đó, chủ sở hữu hệ thống EMR phải có sự cho phép từ bệnh nhân. 

Giới chuyên gia về quyền riêng tư dữ liệu nêu lên lo ngại trong thời gian dài. Năm 2018, tổ chức tư vấn toàn cầu DataEthics đã lưu ý sự cần thiết phải có “hướng dẫn và luật rõ ràng để bảo vệ người tham gia nghiên cứu” trong thử nghiệm lâm sàng phi tập trung liên quan đến công nghệ kỹ thuật số. Chuyên gia Rune Klingenberg Hansen nhận định: “Chúng ta cần các quy định để bảo vệ dữ liệu và cải thiện quyền riêng tư. Nếu không, chúng ta có nguy cơ mất đi lòng tin quý giá vào khoa học mà phải tốn nhiều năm mới gây dựng được.” 

Hiện tại chỉ có một số luật quy định về thu thập dữ liệu y tế bên ngoài các cuộc thử nghiệm, chẳng hạn như hoạt động bán và rò rỉ dữ liệu di truyền. Rõ ràng, phải có biện pháp bảo vệ tốt hơn đối với nguồn dữ liệu y tế khổng lồ này. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành hướng dẫn vào tháng 12/2021 về việc sử dụng công nghệ y tế số nhằm thu thập dữ liệu từ xa trong điều tra lâm sàng. 

TƯƠNG LAI THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG LẤY BỆNH NHÂN LÀM TRUNG TÂM

Các thử nghiệm lâm sàng có thể tiêu tốn từ 48 triệu đến 225 triệu USD. Điều quan trọng là phải tối ưu hóa mọi khía cạnh của hoạt động thử nghiệm. 

Nghiên cứu cho thấy 80% các cuộc thử nghiệm bị kéo dài hoặc buộc phải bổ sung thêm địa điểm do những thách thức khi chiêu mộ ứng viên tham gia. Nghiên cứu bổ sung cho thấy 85% thử nghiệm không thu hút đủ người tham gia và có tỷ lệ từ bỏ trung bình khoảng 30%. Công nghệ là chìa khóa tạo ra thử nghiệm lâm sàng lấy bệnh nhân làm trung tâm nhằm giải quyết những vấn đề này và hơn thế nữa. Bằng cách xem xét nhu cầu của người tham gia, nhà nghiên cứu có thể tăng tỷ lệ thành công và đưa sản phẩm ra thị trường nhanh hơn, hiệu quả hơn với chi phí thấp hơn. Mặc dù việc sử dụng công nghệ trong thử nghiệm lâm sàng đi kèm với một số rủi ro nhưng giá trị tiềm năng đối với tất cả các bên liên quan là rất lớn.