Ngành dược thế giới đang ứng dụng AI mạnh mẽ để tìm ra thuốc mới

Theo Wall Street Journal, ngành công nghiệp dược phẩm toàn cầu đang bước vào một cuộc chạy đua mới, nơi trí tuệ nhân tạo (AI) được kỳ vọng sẽ thay đổi căn bản cách con người tìm ra thuốc mới. Các “ông lớn” như Eli Lilly hay Roche đang đầu tư hàng tỷ USD để xây dựng những siêu máy tính phục vụ nghiên cứu, với mục tiêu giải quyết một thực tế khắc nghiệt: khoảng 90% các dự án phát triển thuốc thất bại trước khi đến được thị trường.

AI VÀ GIẤC MƠ GIẢM TỶ LỆ THẤT BẠI 90%

Hình ảnh ẩn dụ mà Jensen Huang – nhà sáng lập Nvidia – đưa ra tại một sự kiện ở San Francisco đã phần nào phản ánh rõ điều này. Ông ví quá trình khám phá thuốc truyền thống giống như “đi lang thang trong rừng để tìm nấm cục” – một hành trình vừa tốn kém vừa thiếu chắc chắn.

Vì thế, thay vì tiếp tục phụ thuộc vào phương pháp thử-sai truyền thống, các công ty dược đang chuyển hướng sang AI với kỳ vọng tận dụng sức mạnh tính toán để rút ngắn thời gian và tăng xác suất thành công. Eli Lilly đã công bố hợp tác với Nvidia từ tháng 10 năm ngoái nhằm xây dựng một siêu máy tính được mô tả là mạnh nhất ngành. Đến tháng 1, hai bên tiếp tục mở rộng hợp tác với khoản đầu tư lên tới 1 tỷ USD trong 5 năm, thành lập một phòng thí nghiệm tại khu vực Vịnh San Francisco, nơi các nhà khoa học và kỹ sư cùng phát triển công cụ AI phục vụ khám phá thuốc.

Không chỉ riêng Lilly, Roche cũng đã công bố kế hoạch xây dựng một hệ thống thậm chí còn lớn hơn, cũng với Nvidia. Hàng loạt tên tuổi khác như GSK, AstraZeneca hay Merck cũng tham gia cuộc đua thông qua các thương vụ hợp tác trị giá hàng tỷ USD với các công ty công nghệ và startup AI sinh học.

Dù vậy, kỳ vọng lớn vẫn chưa đi kèm với kết quả rõ ràng. Theo Trung Huynh, nhà phân tích của RBC Capital Markets, giới đầu tư từng tin rằng AI sẽ nhanh chóng cải thiện đáng kể tỷ lệ thành công trong các thử nghiệm lâm sàng. Nhưng đến nay, “chưa có bằng chứng thuyết phục” cho thấy AI thực sự mang lại bước nhảy vọt như kỳ vọng.

THỰC TẾ: THIẾU DỮ LIỆU, CHI PHÍ CAO VÀ NHỮNG BƯỚC TIẾN CHẬM

Một trong những rào cản lớn nhất đối với việc ứng dụng AI trong dược phẩm là dữ liệu – yếu tố sống còn để huấn luyện các mô hình. Theo Najat Khan, CEO hãng dược Recursion Pharmaceuticals, lượng dữ liệu khoa học chất lượng cao vẫn còn hạn chế, trong khi chi phí để thực hiện các thí nghiệm mô phỏng quy mô lớn vẫn ở mức cao, dù đang dần giảm.

Recursion Pharmaceuticals là một trong những doanh nghiệp tiên phong trong lĩnh vực này. Công ty được thành lập với niềm tin rằng AI có thể phân tích hình ảnh tế bào để hiểu rõ hơn về cơ chế bệnh, từ đó cải thiện tỷ lệ thất bại vốn rất cao của ngành. Tuy nhiên, hành trình này không hề dễ dàng.

“Làn sóng đầu tiên có rất nhiều thất bại,” CEO Khan thừa nhận. Theo bà, trong một thời gian dài, ngành công nghệ thiếu đi “tư duy của người săn thuốc” – yếu tố kết hợp giữa khoa học và trực giác mà các nhà nghiên cứu truyền thống sở hữu.

Dù vậy, những tín hiệu tích cực bắt đầu xuất hiện. Nền tảng AI của Recursion đã xác định được một loại protein có thể là mục tiêu điều trị cho một dạng bệnh di truyền gây polyp đại trực tràng. Từ phát hiện này, công ty đã mua lại một loại thuốc thử nghiệm nhắm vào protein đó. Trong một nghiên cứu giai đoạn đầu quy mô nhỏ, loại thuốc này cho thấy khả năng giảm đáng kể số lượng polyp ở bệnh nhân.

Ngoài ra, AI cũng giúp Recursion rút ngắn thời gian thiết kế một loại thuốc ung thư thử nghiệm xuống còn khoảng 18 tháng, so với mức trung bình ngành là khoảng 4 năm. Tuy nhiên, việc chứng minh hiệu quả thực sự của thuốc vẫn cần nhiều năm thử nghiệm trên người.

Dẫu có tiến bộ, kết quả vẫn chưa đủ nhanh để làm hài lòng nhà đầu tư. Năm ngoái, Recursion buộc phải cắt giảm 20% nhân sự sau khi thu hẹp danh mục nghiên cứu. Sau gần 13 năm hoạt động, công ty vẫn chưa đưa được một loại thuốc do AI hỗ trợ ra thị trường.

Một số doanh nghiệp khác đang tiến gần hơn đến việc chứng minh giá trị của AI. Hãng dược Nhật Bản Takeda đã phát triển một loại thuốc điều trị vảy nến có nguồn gốc từ một công ty sử dụng AI để khám phá. Thuốc này đã thành công trong các thử nghiệm quy mô lớn và đang được nộp hồ sơ xin phê duyệt tại Mỹ.

Tương tự, Astellas Pharma đã sử dụng AI để tối ưu hóa một loại thuốc điều trị ung thư tuyến tụy mang tên setidegrasib, hiện đang ở giai đoạn thử nghiệm cuối.

AI ĐANG THAY ĐỔI SẢN XUẤT TRƯỚC KHI THAY ĐỔI KHÁM PHÁ

Dù giấc mơ lớn nhất của AI là cách mạng hóa việc phát minh thuốc, nhưng giá trị rõ ràng nhất hiện nay lại nằm ở các khâu khác trong chuỗi giá trị, đặc biệt là sản xuất và vận hành.

Theo ước tính của RBC Capital Markets, AI có thể giúp ngành dược Mỹ tiết kiệm khoảng 90 tỷ USD trong vòng 5 năm tới, đồng thời tăng lợi nhuận trên mỗi cổ phiếu lên tới 13%. Tuy nhiên, phần lớn lợi ích này đến từ việc tối ưu hóa quy trình, tự động hóa công việc hậu cần và nâng cao hiệu quả sản xuất, thay vì tạo ra các đột phá khoa học.

Sự xuất hiện của các mô hình AI tạo sinh như ChatGPT từ năm 2022 đã mở ra những khả năng mới, thúc đẩy các công ty công nghệ phát triển công cụ chuyên biệt cho ngành dược. Một ví dụ tiêu biểu là AlphaFold – hệ thống do Google DeepMind phát triển, có khả năng dự đoán cấu trúc protein, yếu tố then chốt trong thiết kế thuốc. Gần đây, OpenAI cũng giới thiệu GPT-Rosalind, một công cụ được thiết kế nhằm rút ngắn thời gian phát triển thuốc.

Theo Albert Bourla, AI “có tiềm năng thay đổi mọi thứ” trong ngành, từ giai đoạn khám phá ban đầu đến phát triển và sản xuất.

Tuy nhiên, ở thời điểm hiện tại, những thay đổi rõ ràng nhất lại diễn ra trong nhà máy. Diogo Rau cho biết phần lớn lợi ích AI mà công ty ghi nhận đến từ việc tối ưu hóa quy trình thay vì khám phá thuốc mới.

Một ví dụ điển hình là cách Eli Lilly cải thiện sản xuất tirzepatide – thành phần chính trong các thuốc giảm cân bán chạy như Mounjaro và Zepbound. Trước nhu cầu bùng nổ khiến nguồn cung thiếu hụt, công ty đã tạo ra một “bản sao số” (digital twin) của quy trình sản xuất và sử dụng mô hình học máy để thử nghiệm các kịch bản khác nhau.

Hệ thống này đã xác định các tổ hợp tối ưu của áp suất, nhiệt độ và các yếu tố vận hành khác nhằm rút ngắn thời gian sản xuất. Dù không công bố con số cụ thể, lãnh đạo công ty cho biết kết quả là “đáng kinh ngạc”, giúp mở rộng đáng kể số lượng bệnh nhân được tiếp cận thuốc.