Thuốc mới điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm

Đây là loại thuốc điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm thứ 2 được FDA thông qua, tuy nhiên, nó lại là loại thuốc đầu tiên đặc trị để xử lý từ nguyên nhân gây bệnh, thay vì điều trị triệu chứng.

Chi phí liệu trình điều trị sử dụng Obyrta khoảng 10.417 USD/tháng, tương ứng 125.000 USD/năm, chi phí điều trị hàng năm hiện nay dành cho các bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu lưỡi liềm có thể vượt quá 285.000 USD.Qua thử nghiệm lâm sàng, Obyrta đã tỏ rõ hiệu quả trong ngăn chặn các tế bào máu biến dạng - nguyên nhân ngăn cản ôxy lưu thông trong các mạch máu dẫn đến những cơn đau và tổn thương nội tạng ở người bệnh. Qua đó, thuốc cũng sẽ làm giảm các triệu chứng ở bệnh nhân mắc bệnh này.Hồng cầu lưỡi liềm là một dạng thiếu máu di truyền do không có đủ các tế bào hồng cầu khỏe mạnh để mang đầy đủ ôxy trong cơ thể người bệnh. Thông thường các tế bào hồng cầu rất linh hoạt và tròn, di chuyển dễ dàng trong các mạch máu.

Ở bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm, các tế bào hồng cầu trở nên cứng, dính và có hình dạng giống như hình lưỡi liềm hoặc trăng khuyết. Những tế bào có hình dạng bất thường này có thể bị mắc kẹt trong các mạch máu nhỏ, dẫn đến làm chậm hoặc chặn lưu lượng máu chứa ôxy và dinh dưỡng đến các bộ phận cơ thể.GBT dự kiến sẽ kết hợp điều trị Obyrta với Adakveo, sản phẩm của Novartis AG có tác dụng giảm các cơn đau do bệnh hồng cầu lưỡi liềm và các triệu chứng chung của căn bệnh này, dành cho nhóm bệnh nhân nặng. Chi phí điều trị bằng Adakveo từ 84.852 USD đến 113.136 USD/năm.  Việc lưu hành Obyrta mang đến nhiều hy vọng cải thiện bệnh cho hơn 100.000 người bệnh tại Mỹ và hơn 20.000 người bệnh trên toàn thế giới. Tại Mỹ, căn bệnh hồng cầu lưỡi liềm chủ yếu rơi vào nhóm người Mỹ gốc Phi. Căn bệnh này xuất hiện nhiều nhất ở các nước châu Phi thuộc Nam Sahara, nơi mỗi năm có khoảng 300.000 trẻ em dưới 5 tuổi tử vong vì bệnh hồng cầu lưỡi liềm. Ấn Độ cũng là một nơi xuất hiện nhiều người mắc bệnh này.