Việt Nam ghi nhận khoảng 180.000 ca ung thư mới mỗi năm, với tốc độ tăng thuộc nhóm cao nhất châu Á. Trong đó, các loại ung thư có chỉ định dùng pembrolizumab như phổi, dạ dày, đầu–cổ, thận, cổ tử cung, vú và đại trực tràng chiếm tỷ lệ lớn trong gánh nặng bệnh tật…

Loại thuốc Pembroria của Nga vừa được cấp phép vào Việt Nam có hoạt chất pembrolizumab 100 mg/4 ml, nằm trong nhóm thuốc miễn dịch kháng PD-1. Đây là một trong những công nghệ đắt đỏ và mang tính chiến lược nhất trong điều trị ung thư hiện đại. Chín công nghệ này đã tạo nên doanh thu hơn 25 tỷ USD/năm trên toàn cầu cho Merck & Co. với loại thuốc điều trị ung thư có tên thương mại là Keytruda.

Theo Cục Quản lý Dược, Pembroria là sinh phẩm tương tự (biosimilar) của pembrolizumab, tức thuốc có cùng hoạt chất, cơ chế và chỉ định, nhưng được phát triển sau sinh phẩm tham chiếu (Keytruda).

Liệu pháp miễn dịch dù hiệu quả vượt trội vẫn là rào cản tài chính đối với đa số gia đình. Khi pembrolizumab gốc sẽ hết bản quyền toàn cầu vào năm 2028, Việt Nam đang chủ động đón đầu bằng việc cấp phép sớm các biosimilar có giá thấp hơn đáng kể. Điều này giúp thị trường trong nước ổn định giá, đảm bảo nguồn cung dài hạn. 

Đồng thời, trong bối cảnh nhu cầu điều trị ung thư bằng liệu pháp tiên tiến tăng mạnh tại Việt Nam, quyết định của Bộ Y tế cấp giấy đăng ký lưu hành cho Pembroria đánh dấu một bước ngoặt quan trọng trong cấu trúc cạnh tranh của thị trường dược phẩm ung thư trong nước trong hoàn cảnh nhu cầu tăng, chi phí leo thang.

Trước đó, trong thế giới dược phẩm, rất ít loại thuốc vừa thay đổi nền y học, vừa định hình lại chiến lược tài chính toàn cầu như Keytruda của Merck & Co. (MSD). Kể từ lần phê duyệt đầu tiên vào năm 2014 cho ung thư hắc tố ác tính, Keytruda đã nhanh chóng mở rộng ra hơn 14 chỉ định chính, trở thành thuốc miễn dịch trị liệu (immunotherapy) có độ phủ rộng nhất thị trường ung thư hiện nay.

Đến năm 2024, doanh thu Keytruda tương đương gần một nửa tổng doanh thu của Merck. Từ đột phá y học đến biểu tượng tài chính khi khoa học trở thành nền kinh tế mới, sản phẩm đã đưa hãng dược này vượt qua Bristol Myers Squibb - nhà sản xuất liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư Opdivo - để chiếm lĩnh ngôi đầu bảng trong lĩnh vực điều trị ung thư.

Tuy nhiên ngoài 14 nhóm bệnh trên, pembrolizumab còn được phê duyệt theo cơ chế “tissue-agnostic” tức là bất kỳ khối u rắn nào có đặc điểm MSI-H, dMMR hoặc TMB-high, bất kể vị trí nguyên phát, trở thành loại thuốc đầu tiên được cấp phép dựa trên đặc điểm gen, không phải cơ quan.

Merck đã áp dụng chiến lược “lăn bánh chỉ định” (indication rolling). Thay vì chờ kết quả toàn bộ, hãng liên tục nộp dữ liệu giai đoạn II – III cho từng loại ung thư mới. Cách tiếp cận này giúp Keytruda mở rộng phạm vi lâm sàng mỗi 6 – 12 tháng, duy trì tốc độ tăng trưởng doanh thu trung bình 25%/năm suốt một thập kỷ.

Song song, Merck đầu tư hơn 30 thử nghiệm pha III đang diễn ra, hướng tới các chỉ định mới như ung thư tuyến tiền liệt, ung thư tụy, ung thư não (glioblastoma) và các liệu pháp kết hợp mRNA vaccine cùng liệu pháp tế bào T tạo ra “hệ sinh thái miễn dịch học” độc quyền.

Giá trung bình mỗi liệu trình pembrolizumab dao động 100.000 – 150.000 USD/năm, khiến thuốc này nằm trong nhóm sản phẩm đắt nhất ngành dược toàn cầu. Tuy vậy, các nghiên cứu y tế cho thấy pembrolizumab có thể kéo dài thời gian sống thêm trung bình từ 1 đến 5 năm ở nhiều loại ung thư giai đoạn cuối, một chỉ số vượt xa hóa trị truyền thống.

Nhiều quốc gia châu Âu hiện đã triển khai cơ chế “value-based pricing” thanh toán dựa trên kết quả điều trị thực tế. Trong khi đó, tại châu Á, Nhật Bản và Hàn Quốc là hai nước đầu tiên đưa Keytruda vào danh mục bảo hiểm quốc gia, giúp mở rộng thị trường mà vẫn kiểm soát chi phí.

Bản quyền Keytruda dự kiến hết hạn vào năm 2028, mở ra cuộc đua biosimilar PD-1 giữa các tập đoàn như Samsung Bioepis, Amgen, BeiGene và Henlius. Merck đang chủ động “phòng thủ” bằng việc phát triển dạng tiêm dưới da (subcutaneous formulation) giảm thời gian điều trị từ 30 phút xuống còn 5 phút, dự kiến ra mắt toàn cầu vào cuối 2025, nhằm giữ chân bệnh viện và bệnh nhân trong chuỗi phân phối độc quyền.

Cho đến nay, Pembrolizumab không chỉ là một sản phẩm y học, mà là một mô hình kinh tế kiểu mới của ngành dược phẩm nơi cấu trúc gen, dữ liệu sinh học và chính sách giá trị điều trị cùng tham gia tạo nên giá trị hàng chục tỷ USD mỗi năm.

Trong kỷ nguyên “immuno-economy” - nền kinh tế của miễn dịch học, pembrolizumab là minh chứng rằng khoa học có thể trở thành một tài sản tài chính chiến lược, định hình lại tương lai của y học, thị trường vốn và cả khái niệm về sự sống còn của con người.

Nhà sản xuất Nga (PK-137, thuộc hệ sinh thái Biocad) được xem là một trong những đơn vị đi đầu tại thị trường Âu – Á về sinh phẩm miễn dịch trị liệu. Khi thuốc đi vào đấu thầu công, thị trường kỳ vọng giá có thể giảm đến hơn 60% so với mức hiện hành, một cú hạ nhiệt có ý nghĩa trong bối cảnh nhiều bệnh nhân phụ thuộc ngân sách bảo hiểm y tế.

Tại Việt Nam, Bệnh viện K cho biết đang tiến hành hoàn tất thủ tục chuyên môn, tổ chức đấu thầu theo quy định để đưa thuốc vào danh mục điều trị. Theo các chuyên gia, việc có thêm nguồn cung từ Nga sẽ góp phần tăng tính cạnh tranh, mở rộng lựa chọn cho bác sĩ và tạo điều kiện tiếp cận điều trị miễn dịch cho nhóm bệnh nhân thu nhập trung bình.

Việc Việt Nam cấp phép cho một sinh phẩm tương tự pembrolizumab mang ý nghĩa chiến lược hạ giá thuốc sinh học, yếu tố quan trọng với ngân sách y tế. Sinh phẩm tương tự là công cụ đã giúp châu Âu giảm tới 50% chi phí một số sinh phẩm ung thư sau khi hết bảo hộ. Nếu Việt Nam theo kịp xu hướng này, ngân sách bảo hiểm có thể tiết kiệm hàng nghìn tỷ đồng mỗi năm.

Dù vậy, PGS.TS Phạm Cẩm Phương, Giám đốc Trung tâm Y học hạt nhân và Ung bướu, Bệnh viện Bạch Mai, nhấn mạnh thuốc ung thư mới được cấp phép của Nga là một trong những thuốc điều trị miễn dịch. Thuốc có thể dùng đơn trị hoặc phối hợp thêm với hóa trị nhằm tăng tỉ lệ đáp ứng, kéo dài thời gian bệnh không tiến triển, kéo dài thời gian sống thêm cho người bệnh. Chứ đây không phải là loại thuốc có thể chữa dứt điểm bệnh ung thư ở giai đoạn muộn.

"Bệnh ung thư là loại bệnh cần điều trị đa mô thức, phối hợp các phương pháp điều trị từ phẫu thuật, xạ trị, hóa trị, nội tiết, điều trị đích, điều trị miễn dịch… Tỷ lệ khỏi bệnh phụ thuộc vào nhiều yếu tố, từ loại bệnh, giai đoạn bệnh...", PGS. Phương nói.