Một loại vaccine điều trị thử nghiệm đang mở ra triển vọng mới cho bệnh nhân mắc u não ác tính - căn bệnh có tỷ lệ tái phát gần như tuyệt đối sau điều trị. Tuy nhiên, các nhà khoa học vẫn cho rằng cần thêm những nghiên cứu quy mô lớn để khẳng định hiệu quả...

Điều trị u não từ lâu được xem là một trong những thách thức lớn nhất của y học hiện đại. Ngay cả khi có thể phẫu thuật, các khối u thường không thể được loại bỏ hoàn toàn, khiến bệnh nhân vẫn phải tiếp tục hóa trị và xạ trị. Đối với các khối u ác tính tiến triển nhanh, phần lớn bệnh nhân chỉ sống thêm không quá 5 năm sau khi được chẩn đoán.

Tuy nhiên, một nghiên cứu do các nhà khoa học thuộc Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Đức (German Cancer Research Center), Trung tâm Y tế Đại học Mannheim (University Medical Center Mannheim), Bệnh viện Đại học Heidelberg (Heidelberg University Hospital) cùng nhiều tổ chức nghiên cứu khác thực hiện đang mang lại những tín hiệu tích cực. Trong nghiên cứu này, 33 bệnh nhân mắc u não ác tính đã được điều trị bổ sung bằng một loại vaccine miễn dịch.

Sau 8 năm, nhóm nghiên cứu vừa công bố kết quả theo dõi dài hạn trên tạp chí Nature. Kết quả cho thấy 66% số bệnh nhân tham gia nghiên cứu vẫn còn sống sau 8 năm, trong khi 42% không ghi nhận khối u tái phát trong toàn bộ thời gian theo dõi.

Theo ông Michael Platten, một trong những tác giả chính của nghiên cứu, Giám đốc Khoa Thần kinh tại Trung tâm Y tế Đại học Mannheim và Trưởng một bộ phận nghiên cứu tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Đức, điều gây bất ngờ nhất là tỷ lệ lớn bệnh nhân không bị tái phát khối u trong thời gian dài như vậy.

VACCINE ĐIỀU TRỊ KHÔNG PHẢI VACCINE PHÒNG BỆNH

Khác với các vaccine phòng bệnh như vaccine sởi, quai bị hay Covid-19, vốn được thiết kế để ngăn ngừa bệnh hoặc giúp cơ thể giảm mức độ nghiêm trọng khi mắc bệnh, loại vaccine trong nghiên cứu này là vaccine điều trị.

Mục tiêu của vaccine điều trị là kích hoạt hệ miễn dịch để nhận diện và tiêu diệt các tế bào ung thư. Loại vaccine do nhóm của Michael Platten phát triển nhắm tới một đột biến gene chỉ xuất hiện ở một số dạng u não nhất định. Toàn bộ 33 bệnh nhân tham gia nghiên cứu đều mắc u tế bào hình sao ác tính (high-grade astrocytoma) - dạng u não tiến triển nhanh với nguy cơ tái phát rất cao sau điều trị.

U tế bào hình sao là một trong những loại khối u phổ biến nhất của hệ thần kinh trung ương, bao gồm não và tủy sống. Bệnh được chia thành bốn cấp độ từ ít ác tính đến rất ác tính. Hai cấp độ cao nhất (độ 3 và độ 4) đều mang một đột biến gene đặc trưng, chính là mục tiêu mà vaccine hướng tới.

Theo Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Đức, đột biến này khiến một axit amin trong enzyme IDH1 bị thay thế, tạo ra một cấu trúc protein mới gọi là neoepitope. Điểm đặc biệt của neoepitope là vừa thúc đẩy sự phát triển của khối u, vừa được hệ miễn dịch nhận diện là yếu tố ngoại lai. Chính đặc tính này khiến nó trở thành mục tiêu lý tưởng cho các liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư.

"HUẤN LUYỆN" HỆ MIỄN DỊCH TẤN CÔNG KHỐI U

Theo ông Platten, mục tiêu của liệu pháp là ngăn khối u tái phát sau khi bệnh nhân hoàn tất quá trình điều trị tiêu chuẩn bằng hóa trị kết hợp xạ trị.

Ulrich Herrlinger, Giám đốc Khoa Ung thư thần kinh tại Bệnh viện Đại học Bonn và không tham gia nghiên cứu, đánh giá đây là một hướng đi rất triển vọng đối với bệnh nhân. Theo ông, các trường hợp u tế bào hình sao ác tính có gần như 100% nguy cơ tái phát, tiếp tục phát triển và cuối cùng trở thành không thể điều trị. Cho đến nay, giới khoa học vẫn chưa xác định được nguyên nhân khiến một người mắc căn bệnh này.

"Không ai biết vì sao căn bệnh lại xảy ra ở một người cụ thể", ông Herrlinger nói. Chính vì vậy, ông cho rằng nghiên cứu của nhóm Michael Platten mang lại nhiều hy vọng. "Nếu có thể duy trì hệ miễn dịch luôn trong trạng thái hoạt động, chúng ta sẽ có cơ hội kiểm soát khối u trong thời gian dài", ông nhận định.

CẦN THÊM THỬ NGHIỆM QUY MÔ LỚN

Dù đánh giá cao kết quả bước đầu, cả Michael Platten và Ulrich Herrlinger đều cho rằng chưa thể đưa ra kết luận chắc chắn từ một nghiên cứu chỉ gồm 33 bệnh nhân. Theo ông Herrlinger, bước tiếp theo cần thực hiện là một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng với quy mô lớn hơn.

Còn ông Michael Platten cho biết nghiên cứu này đã được lên kế hoạch với hơn 200 bệnh nhân và dự kiến bắt đầu vào tháng 3/2027. "Tính đến thời điểm hiện nay, chúng ta vẫn phải chờ khoảng 9 năm nữa mới có được những kết quả đủ độ tin cậy", ông nói.

Chỉ khi đó, các nhà khoa học mới có thể đánh giá chính xác mức độ hiệu quả của vaccine, cũng như xác định liệu các mũi tiêm nhắc lại có giúp tăng cường phản ứng miễn dịch và nâng cao khả năng ngăn ngừa khối u tái phát hay không. Dù vậy, theo ông Platten, những kết quả hiện tại vẫn mang đến cơ sở để thận trọng lạc quan. "Hy vọng là điều con người không bao giờ có quá nhiều", ông nói.

Dẫu còn nhiều câu hỏi cần được kiểm chứng, kết quả nghiên cứu cho thấy liệu pháp miễn dịch bằng vaccine đang nổi lên như một hướng đi đầy triển vọng trong điều trị u não. Với căn bệnh vốn có tỷ lệ tái phát gần như tuyệt đối sau điều trị, bất kỳ tiến bộ nào giúp kéo dài thời gian sống hoặc trì hoãn sự trở lại của khối u đều có ý nghĩa đặc biệt đối với người bệnh và giới y học.