Vaccine mRNA ra mắt năm 2025 sẽ điều trị loại ung thư nào?

Nghiên cứu kết hợp giữa vaccine mRNA (mRNA-4157/V940) và thuốc điều trị ung thư Keytruda để điều trị ung thư da tế bào hắc tố tiếp tục đem lại những kết quả đầy hứa hẹn, giảm nguy cơ tái phát và tử vong. Mặc dù đây không phải là kết quả cuối cùng mà là dữ liệu trung hạn từ quá trình theo dõi 3 năm nhưng chúng làm dấy lên rất nhiều hy vọng trong giới y khoa. 

Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên Keynote-942/mRNA-4157-P201 bao gồm những bệnh nhân mắc ung thư da tế bào hắc tố nguy cơ tái phát cao (giai đoạn III/IV) sau khi cắt bỏ hoàn toàn khối u. Kết quả sau 3 năm theo dõi cho thấy, so với những người chỉ được sử dụng thuốc Keytruda, những bệnh nhân sử dụng liệu pháp kết hợp có nguy cơ tái phát thấp hơn 49%. Tương tự, nguy cơ tế bào ung thư di căn xa hoặc tử vong cũng thấp hơn 62%. 

Moderna và Merck cho biết họ đã bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 đối với ung thư da tế bào hắc tố giai đoạn IIB-IV và ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, đồng thời họ có kế hoạch mở rộng nghiên cứu để bao gồm các loại khối u khác. Giám đốc điều hành của Moderna, Stephane Bancel, nói với CNN rằng một loại vaccine mRNA ngừa ung thư da tế bào hắc tố có thể có trong năm 2025. Họ đang xây dựng một nhà máy sản xuất thương mại mới ở Massachusetts để sẵn sàng cho việc sản xuất.

Trước đó, hai hãng dược Moderna và Merck đã đưa ra những kết quả đầy hứa hẹn từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b, nghiên cứu sự kết hợp giữa liệu pháp mRNA và thuốc điều trị ung thư Keytruda để điều trị khối u ác tính, theo trang tin y tế MedScap. Kết quả cho thấy sự kết hợp mRNA-4157 (V940) và Keynote-942 tiếp tục cải thiện tỉ lệ sống sót, không di căn xa so với chỉ dùng Keynote-942 đơn thuần.

Theo đó, phương pháp điều trị kết hợp này gây phản ứng phụ không đáng kể: 25% bệnh nhân ung thư từ độ 3 trở lên báo cáo gặp phản ứng phụ khi dùng mRNA-4157/Keynote-942, so với 20% chỉ dùng riêng Keynote-942. Các tác dụng phụ phổ biến nhất do mRNA-4157 là mệt mỏi (60,6%), đau tại chỗ tiêm (56,7%) và ớn lạnh (49%).

Theo Guardian, vaccine ung thư mRNA khác vaccine thông thường. Trọng tâm của vaccine không phải là phòng ngừa, mà được sử dụng như loại thuốc cá nhân hóa, nhằm huấn luyện hệ thống miễn dịch của người mắc chống lại bệnh ung thư. Để có liều vaccine, chuyên gia sẽ lấy mẫu khối u và mô khỏe mạnh của người bệnh, sắp xếp trình tự DNA và RNA, so sánh mức độ khác nhau để xác định đột biến, lấy làm kháng nguyên cho vaccine.

Sau khi tiêm vào cơ thể, vaccine mRNA sẽ huấn luyện các tế bào tạo ra một phần protein ung thư (kháng nguyên) giống với kháng nguyên đã được xét nghiệm trước đó của bệnh nhân. Sau đó, hệ miễn dịch sẽ phát triển kháng thể chống lại chúng. 

Giải thích thêm về cơ chế hoạt động của vaccine, Viện Nghiên cứu Ung thư Mỹ cho biết thông qua vaccine, các nhà nghiên cứu cố gắng tạo ra phản ứng miễn dịch chống lại các protein bất thường của tế bào ung thư. Song, các protein này không xuất hiện trên tế bào thông thường và không giống nhau giữa mọi người, vì vậy vaccine cần được đặc chế. Từ đó, hệ thống miễn dịch học được cách nhận biết tế bào ung thư khác với phần còn lại của cơ thể như thế nào.

Trong khi đó, tiến sĩ Keith Knutson, giáo sư miễn dịch học tại Bệnh viện Mayo Clinic, người nghiên cứu và phát triển vaccine ung thư, nói với trang tin Fortune: vaccine ung thư không khác nhiều so với vaccine phòng các bệnh truyền nhiễm như cúm, sởi, quai bị và Covid-19. Vaccine nói chung kích thích hệ thống miễn dịch chống lại mục tiêu, thường là virus. Tuy nhiên trong trường hợp này, mục tiêu là khối u ung thư. Hiện tại, phần lớn vaccine ung thư đều được sử dụng để điều trị cho những bệnh nhân đã mắc bệnh ung thư giai đoạn cuối, thường kết hợp với các biện pháp can thiệp khác như hóa trị, phẫu thuật hoặc xạ trị.

Hiện tại, Moderna thông báo tiếp tục đẩy mạnh nghiên cứu vaccine điều trị ung thư da và hướng tới bệnh ung thư phổi. Một công ty khác là CureVac đang phát triển vaccine mRNA để trị ung thư buồng trứng, đại trực tràng và tuyến tụy. CureVac có thỏa thuận với Công ty Tesla, nhà sản xuất ô tô điện hàng đầu ở Mỹ, để chế tạo các máy in sinh học mRNA để in mRNA của bệnh nhân. In sinh học là công nghệ tái tạo các cấu trúc cơ thể khác như một mảnh sụn, mạch máu, thậm chí là một cơ quan nội tạng của cơ thể trong tương lai, bằng cách sử dụng nguyên liệu in chứa các tế bào sống và các hóa chất khác.

Trong khi đó, Merck dự định nghiên cứu phương pháp này cho các bệnh ung thư có đột biến cao khác, chẳng hạn ung thư phổi, ung thư bàng quang và một số dạng ung thư vú. Một hãng dược khác là Gritstone đang thử nghiệm một loại vaccine mRNA tự khuyếch đại, được cá nhân hóa kết hợp với liệu pháp miễn dịch cho bệnh nhân có khối u rắn đang tiến triển. Với cùng công nghệ, đối thủ của Moderna là BioNTech cũng đang hợp tác với Trung tâm Nghiên cứu Memorial Sloan Kettering thử nghiệm vaccine mRNA ngừa ung thư tuyến tụy.

Các loại vaccine mRNA đang được nghiên cứu ở nhiều giai đoạn khác nhau, từ tiền lâm sàng đến giai đoạn đầu của thử nghiệm lâm sàng, để kiểm tra tác dụng và hiệu quả của vaccine trong phòng thí nghiệm, trên động vật hoặc các nhóm bệnh nhân nhỏ.

Tính đến hiện tại, có 4 loại vaccine được FDA chấp thuận: ba loại dành cho virus HPV hoặc virus u nhú ở người và một loại dành cho viêm gan B. Tất cả đều có tác dụng ngăn ngừa nhiễm trùng có thể dẫn đến ung thư. Trong đó, vaccine HPV được khuyến nghị cho nam và nữ khoảng 11 hoặc 12 tuổi, nhưng có thể tiêm sớm nhất là 9 và 26 tuổi. Theo dữ liệu do Hiệp hội Ung thư Mỹ công bố trong năm 2023, vaccine HPV đã giúp giảm 65% tỉ lệ ung thư cổ tử cung ở phụ nữ độ tuổi 20 từ năm 2012 - 2019.

Tuy nhiên, do không phải là thuốc chữa bệnh, việc mua thuốc phức tạp hơn nhiều so với việc đến hiệu thuốc và tiêm vaccine Covid-19 hoặc cúm. Một mục tiêu khác mà nhiều nhà nghiên cứu để mắt đến là ung thư vú - bệnh ung thư phổ biến nhất trên thế giới. Các phòng thí nghiệm trên khắp thế giới, đặc biệt quan tâm đến việc phát triển các loại vaccine có thể ngăn ngừa căn bệnh này, hoặc ít nhất là ngăn ngừa bệnh tái phát ở những người sống sót.

Theo CNBC, Moderna đã bắt tay với Merck từ năm 2019 để phát triển mRNA-4157/V940. Tháng 10 năm ngoái, Merck đã thông báo rằng công ty sẽ trả 250 triệu USD để chọn phần lớn hơn trong quan hệ đối tác. Các giám đốc điều hành của Pfizer từng công bố với nhà đầu tư rằng công nghệ mRNA sẽ đóng góp doanh thu từ 10 đến 15 tỷ USD vào năm 2030.