Các loại thuốc ung thư đắt nhất hiện nay có giá từ 12.000 USD, thậm chí hơn 64.000 USD cho một tháng điều trị, gấp ba lần so với thuốc thông thường. Do vậy, 79% số ca điều trị ung thư có chi phí hàng năm trên 100.000 USD, tăng từ mức 52% của năm 2019. Các loại ung thư điều trị tốn kém nhất gồm ung thư phổi, biểu mô, vú, đại tràng, bàng quang và ung thư da.

Theo thông tin từ Reuters, vào ngày 16/5 vừa qua, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép cho thuốc tarlatamab-dlle điều trị ung thư phổi của công ty dược phẩm Amgen dành cho người lớn ở giai đoạn tiến triển của bệnh ung thư phổi tế bào nhỏ khó điều trị dù đã trải qua hóa trị. Thuốc được bán với tên thương mại là Imdelltra, liệu pháp miễn dịch nhắm mục tiêu, sử dụng kháng thể đặc hiệu để liên kết với tế bào ung thư và tế bào miễn dịch, từ đó hướng dẫn hệ miễn dịch tiêu diệt ung thư.

"Sau nhiều thập kỷ không có tiến bộ rõ rệt trong điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ, giờ đây, bệnh nhân đã có lựa chọn mới, hiệu quả và sáng tạo hơn. Quyết định chấp thuận của FDA đánh dấu mốc quan trọng đối với cộng đồng người mắc ung thư", đại diện Amgen cho biết. Giá Imdelltra tại Mỹ là 31.500 USD (khoảng hơn 800 triệu đồng) cho chu kỳ đầu tiên và 30.000 USD (khoảng 763 triệu đồng) cho các chu kỳ điều trị bổ sung tiếp theo. Chi phí điều trị một năm có thể lên tới 781.500 USD (khoảng 19,8 tỷ đồng).

Hiệu quả của tarlatamab-dlle được thử nghiệm trên 99 bệnh nhân mắc ung thư phổi tế bào nhỏ tái phát/kháng trị, đã tiến triển sau hóa trị liệu. Các bệnh nhân có tình trạng bệnh không tương đồng. Kết quả cho thấy khối u giảm 40% ở bệnh nhân dùng 10 mg tarlatamab thông qua hình thức truyền tĩnh mạch, hai tuần một lần. Các bệnh nhân tham gia nghiên cứu có thời gian sống trung bình là 14,3 tháng, cao hơn tiên lượng thông thường là khoảng 5 tháng.

Thuốc nhìn chung an toàn, song có thể để lại tác dụng phụ là hội chứng giải phóng cytokine (CRS) nghiêm trọng, có thể dẫn tới nhiễm độc thần kinh. Ở người bị CRS, hệ miễn dịch phản ứng thái quá với mầm bệnh và tiêu diệt cả những tế bào khỏe mạnh. Các phản ứng phụ phổ biến khác là mệt mỏi, sốt, rối loạn vị giác, chán ăn, đau cơ xương khớp, táo bón, thiếu máu và buồn nôn.

Trên The New York Times, bà Martha Warren, 65 tuổi (Westerly, Washington, Rhode Island, Mỹ) chia sẻ, vào năm ngoái bà đã phát hiện bản thân mắc ung thư phổi tế bào nhỏ. Khi căn bệnh ung thư đang phát triển nhanh, bà đã được nhận tham gia vào nghiên cứu của Amgen và bắt đầu đến Yale để truyền thuốc. Gần như ngay lập tức, căn bệnh ung thư của bà có tiến triển một cách đáng kể.

Theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, chỉ có 15% bệnh nhân được chẩn đoán mắc ung thư phổi tế báo nhỏ. Loại ung thư này có khả năng điều trị và tiên lượng xấu do tế bào ung thư phát triển nhanh và thường di căn sớm. Đây cũng là đối tượng điều trị mà Imdelltra nhắm đến.

Amgen cho biết họ sẽ phải hoàn thành thêm các thử nghiệm quan trọng và lớn hơn trong việc điều trị cho bệnh ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn muộn để nhận được sự chấp thuận hoàn toàn của FDA đối với loại thuốc này. Công ty cũng đang thử nghiệm tarlatamab để điều trị cho bệnh nhân ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn đầu. Nếu các thử nghiệm này thành công, các nhà phân tích Phố Wall cho biết tarlatamab có thể mang lại cơ hội kiếm về doanh thu hơn 2 tỷ USD hàng năm cho công ty.

Trước khi loại thuốc Imdelltra có giá gần 20 tỷ đồng này ra mắt, cũng đã có một loại thuốc trị ung thư phổi cũng có giá cao không kém. Loại thuốc có tên thương mại là Cyramza do gã khổng lồ dược phẩm Eli Lilly sản xuất, được phê duyệt để điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ vào tháng 4/2013. Thuốc có giá 13.200 USD cho liều dùng hàng tháng. Trong các thử nghiệm, bệnh nhân ung thư phổi không phải tế bào nhỏ dùng Cyramza, cộng với docetaxel hóa trị, sống được trung bình 10,5 tháng. Kể từ khi ra mắt Cyramza vào quý 2/2017, doanh số bán hàng của Eli Lilly tăng trưởng đều đặn.

Tương tự, tháng 4/2017, thuốc Zykadia của ông lớn Novartis được FDA phê duyệt để điều trị cho bệnh ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn cuối, dương tính đột biến gene ALK. Thuốc có giá hơn 13.600 USD. Zykadia chỉ định sau khi bệnh nhân tái phát ung thư dù đã điều trị bằng crizotinib - phương pháp duy nhất cho nhóm bệnh hiếm gặp này. Trong các thử nghiệm lâm sàng, khối u ở khoảng một nửa số bệnh nhân dùng Zykadia đã co lại. Dù hiệu quả và có mức giá cao, Zykadia vẫn chưa trở thành nguồn doanh thu lớn cho Novartis.

Làn sóng thuốc mới thắp lên ánh sáng cho những bệnh nhân đứng trước bờ vực tuyệt vọng. Tuy nhiên, giá thuốc tăng chóng mặt gây căng thẳng cho sự bền vững của hệ thống y tế. Các chuyên gia cho rằng xu hướng này sẽ tiếp diễn trong những năm tới, khi hàng trăm loại thuốc đang trong giai đoạn phát triển khác nhau nhằm đáp ứng nhu cầu điều trị.

Ngành công nghiệp dược phẩm lập luận mức lợi nhuận cao là cần thiết đối với một lĩnh vực rất rủi ro. Chi phí phát triển sản phẩm tăng từng ngày. Nhiều loại thuốc mất công sức nghiên cứu nhưng không được tung ra thị trường. Việc phát triển các loại thuốc trị ung thư mới đòi hỏi sự đầu tư đáng kể vào nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng - quá trình kéo dài hơn một thập kỷ, gồm nhiều giai đoạn. Các chi phí trả trước đó là yếu tố chính cho việc định giá thuốc ung thư.

Bên cạnh đó, điều trị ung thư là một hành trình phức tạp và không nhất quán, đòi hỏi các liệu pháp nhắm mục tiêu, thường là thuốc sinh học hoặc thuốc cá nhân hóa. Các phương pháp tiên tiến này tốn kém hơn so với những loại thuốc thông thường. Quy trình phê duyệt theo quy định đối với thuốc điều trị ung thư rất nghiêm ngặt, cần được FDA và Cơ quan Quản lý Thuốc châu Âu (EMA) xem xét tỉ mỉ. Việc tuân thủ quy trình này làm tăng chi phí phát sinh, sau này cũng do chính người tiêu dùng chi trả.