Việc sử dụng AI đang giúp rút ngắn thời gian phát triển, giảm chi phí mà vẫn đảm bảo tính hiệu quả và an toàn của thuốc. Từ đó tăng khả năng cạnh tranh của các công ty dược phẩm trên thị trường quốc tế…

Với sự trợ giúp của trí tuệ nhân tạo, mới đây các nhà khoa học Trung Quốc đã chế tạo ra một loại thuốc giảm cân mới. Loại thuốc này cũng có thể điều trị bệnh tiểu đường loại 2. Theo báo SCMP, loại thuốc mới - do Công ty nghiên cứu dược phẩm MindRank phát triển - đã bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2. Theo công ty có trụ sở tại Hàng Châu, loại thuốc này sẽ được bán trên thị trường sớm hơn nhiều so với thông thường.

Được đặt tên là MDR-001, loại thuốc này hoạt động bằng cách liên kết với thụ thể peptide-1 giống glucagon (GLP-1-R). Bằng cách liên kết với thụ thể này, thuốc kích thích giải phóng insulin từ tuyến tụy, giúp giảm lượng đường trong máu và giảm cân. Vào tháng 6, MDR-001 đã hoàn thành xuất sắc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, khẳng định hiệu quả và mức độ an toàn vượt trội. Tới đầu tháng 9, các nhà khoa học đã bắt đầu đưa MDR-001 vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2.

Ông Jin Xurui, nhà khoa học nghiên cứu thuốc AI tại MindRank, cho biết thành tựu đáng chú ý này được tạo nên nhờ nền tảng điện toán AI Molecule Pro và trung tâm dữ liệu do MindRank tự phát triển. Bắt đầu quá trình chế tạo thuốc, một trợ lý khai thác dữ liệu sẽ xây dựng cơ sở dữ liệu bệnh tật và tự động lọc ra các mục tiêu tiềm năng để các phân tử thuốc liên kết và phát huy tác dụng. Sau đó, máy tính sẽ dự đoán cấu trúc protein sẽ giải mã cấu trúc động của protein mục tiêu, cho phép mô-đun tạo ra các loại thuốc phù hợp và cung cấp nhiều giải pháp khả thi.

Quá trình phát triển thuốc dựa trên AI không chỉ cho thấy những lợi thế đáng kể về tốc độ mà còn mang lại những loại thuốc có chất lượng vượt trội. “So với các loại thuốc liên quan đến GLP-1 khác hiện có trên thị trường, chẳng hạn như semaglutide và liraglutide, MDR-001 có thể được dùng bằng đường uống, giúp bệnh nhân dễ dàng sử dụng và bảo quản hơn”, ông Jin nói. Việc phát triển loại thuốc này có thể giúp các công ty Trung Quốc tham gia vào cuộc cạnh tranh với các nhà sản xuất dược phẩm lớn trong thị trường trị giá hàng tỷ USD.

Trước đó, hồi tháng 6, một công ty Trung Quốc tuyên bố đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 cho loại thuốc phân tử nhỏ được phát triển bởi AI đầu tiên trên thế giới, giúp mở ra tiềm năng rộng lớn cho thị trường dược phẩm AI trong tương lai.

Thuốc phân tử nhỏ là một loại thuốc có thể xâm nhập vào tế bào một cách dễ dàng vì nó có trọng lượng phân tử thấp. Một khi tiến vào bên trong tế bào, nó có thể ảnh hưởng đến các phân tử khác, chẳng hạn như protein và có thể gây ra một số hiệu quả như làm tế bào ung thư chết. Chính điều này khiến nó khác biệt so với các loại thuốc có trọng lượng phân tử lớn và không thể dễ dàng xâm nhập vào bên trong tế bào.

Theo hãng tin Global Times, công ty Insilico Medicine có trụ sở tại Thượng Hải đã công bố thuốc phân tử nhỏ INS018_055 - một phương pháp điều trị bệnh xơ phổi vô căn (IPF) tiến triển mãn tính và không thể đảo ngược. Thuốc được lựa chọn và thiết kế bằng cách sử dụng AI tạo sinh – một công nghệ vượt ra khỏi phạm vi phân tích dữ liệu đơn giản mà bao gồm cả việc học và suy luận dựa trên dữ liệu hiện có.

Trong quá trình thử nghiệm lâm sàng, các nhà nghiên cứu tiến hành đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và hiệu quả sơ bộ của INS018_055 sau 12 tuần dùng đường uống ở bệnh nhân mắc IPF. So với cách tiếp cận dược phẩm truyền thống, công nghệ AI giúp tăng tốc đáng kể hiệu quả nghiên cứu và phát triển.

Global Times trích dẫn lời giải thích của ông Xu Zuojun, nhà nghiên cứu chính của INS018_055 và bác sĩ trưởng khoa hô hấp và thuốc chăm sóc quan trọng tại Bệnh viện Đại học Y Liên minh Bắc Kinh, cho biết: "Dược phẩm AI có thể bao gồm tất cả các bệnh và mục tiêu có thể xảy ra dựa trên một từ khóa, sau đó tiến hành xác định và chẩn đoán từng cá nhân, cuối cùng chọn ra những bộ phận có giá trị nhất”.

Trong tương lai, dược phẩm AI đại diện cho một thị trường rộng lớn có tiềm năng khổng lồ. Theo dự đoán của BCC Research, quy mô thị trường thuốc được phát triển dựa trên AI sẽ đạt 3,117 tỷ USD vào năm 2024, với tốc độ tăng trưởng kép hàng năm là 40,7%.

Hiện các nhà sản xuất thuốc lớn đang sử dụng trí tuệ nhân tạo chủ yếu trong các thử nghiệm lâm sàng nhằm giảm số lượng người cần thử nghiệm thuốc, vừa đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc, vừa có khả năng tiết kiệm hàng triệu USD. Bởi lẽ, nghiên cứu trên người là phần tốn kém và mất thời gian nhất trong quá trình phát triển thuốc vì có thể mất nhiều năm để tìm bệnh nhân tham gia và thử nghiệm thuốc mới. Quy trình này nhiều khi có thể tiêu tốn hơn 1 tỉ USD từ khi phát hiện ra thuốc đến khâu hoàn thiện.

Theo Reuters, các công ty như Amgen, Bayer và Novartis đang đào tạo AI để quét hàng tỉ hồ sơ y tế công cộng, dữ liệu đơn thuốc, yêu cầu bảo hiểm y tế và dữ liệu nội bộ của họ để tìm bệnh nhân thử nghiệm. Trong một số trường hợp, AI giúp giảm một nửa thời gian cần thiết cho các thử nghiệm. Trước AI, các công ty thuốc sẽ phải dành nhiều tháng để gửi các cuộc khảo sát tới các bác sĩ để hỏi liệu phòng khám hoặc bệnh viện có bệnh nhân có các đặc điểm lâm sàng và nhân khẩu học liên quan, có thể tham gia thử nghiệm hay không.

Công ty Amgen cho hay, việc đăng ký bệnh nhân tham gia thử nghiệm ở giai đoạn giữa có thể mất tới 18 tháng, tùy thuộc vào căn bệnh, nhưng AI có thể cắt giảm thời gian đó xuống một nửa trong trường hợp tốt nhất. Trong khi đó, nhà sản xuất dược phẩm Bayer của Đức cho biết, họ đã sử dụng AI để cắt giảm số lượng người tham gia cần thiết xuống vài nghìn người cho cuộc thử nghiệm giai đoạn cuối đối với asundexian - một loại thuốc thử nghiệm được thiết kế để giảm nguy cơ đột quỵ lâu dài ở người lớn.

Tuy nhiên, giảng viên Heba Sailem tại Đại học King's College London (Anh) nhận định rằng lĩnh vực dược phẩm không nên chạy đua tiên phong với AI và cần áp dụng các biện pháp nghiêm ngặt trước khi dựa vào sự dự đoán của nó. Bà nói: "AI có thể học câu trả lời đúng cho câu hỏi sai và các nhà nghiên cứu cùng các nhà phát triển cần có nghĩa vụ đảm bảo các biện pháp khác nhau được áp dụng để tránh thành kiến, đặc biệt là khi huấn luyện cho AI về dữ liệu của bệnh nhân".