Trong bối cảnh y học tái tạo đang phát triển mạnh trên thế giới, việc chia sẻ các kết quả nghiên cứu và kinh nghiệm triển khai thực tế có ý nghĩa quan trọng trong quá trình hoàn thiện cơ sở khoa học cũng như xây dựng hành lang pháp lý cho liệu pháp tế bào gốc…

Ngày 15/7, Bệnh viện Đa khoa tỉnh Phú Thọ đã thực hiện thành công ca ghép tế bào gốc đầu tiên, mở ra cơ hội điều trị tiên tiến cho người bệnh ngay tại tuyến tỉnh. Người bệnh được chỉ định ghép là nữ, 54 tuổi, trú tại Thanh Hóa phát hiện mắc bệnh đa u tủy xương chuỗi nhẹ Lambda, nguy cơ cao R-ISS III  từ cuối năm 2025.

Sau 4 chu kỳ hóa trị theo đúng phác đồ chuyên khoa, người bệnh đáp ứng rất tốt và đủ điều kiện ghép tế bào gốc tự thân. Kỹ thuật ghép tế bào gốc cho người bệnh được thực hiện dưới sự phối hợp chuyên môn của đội ngũ bác sĩ Khoa huyết học lâm sàng và các chuyên gia đến từ Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương. Sau khi ghép, người bệnh tỉnh táo, sức khỏe ổn định và tiếp tục được theo dõi, chăm sóc tích cực tại phòng cách ly theo quy trình điều trị sau ghép.

Trước đó, TS.BS Ngô Ngọc Quang Minh, Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 (TP.HCM), cho biết đơn vị vừa phối hợp Bệnh viện Truyền máu - Huyết học TP.HCM thực hiện thành công ca dị ghép tế bào gốc tạo máu cho bệnh nhi người H’Mông mắc suy tủy vô căn nặng. Người cho tế bào gốc là anh trai 10 tuổi của bệnh nhi, có HLA phù hợp hoàn toàn 10/10.

Trước khi ghép, bệnh nhi được đánh giá toàn diện về nhiễm trùng, virus, chức năng tim mạch, hô hấp và chụp MRI đánh giá tình trạng lắng đọng sắt, đủ điều kiện tiến hành ghép. Sau 31 ngày, bệnh nhi đã mọc mảnh ghép; không cần truyền tiểu cầu từ ngày thứ 14 sau ghép và không cần truyền hồng cầu lắng từ ngày thứ 24. Đến ngày thứ 46, bệnh nhi được xuất viện trong tình trạng ổn định, sức khỏe hồi phục tốt.

Một trong những minh chứng tiêu biểu khác là ca ghép tế bào gốc tự thân thành công cho nữ bệnh nhân 36 tuổi mắc u lympho không Hodgkin tế bào B thần kinh trung ương tại Bệnh viện 19-8 (Bộ Công an) vào tháng 5/2026. Ca bệnh đánh dấu thêm một thành công trong việc điều trị bệnh lý huyết học ác tính tại Việt Nam.

Tại hội thảo “Tế bào gốc: Từ nghiên cứu lâm sàng đến ứng dụng thực tiễn” mới đây tại Hà Nội, TS.BSCKII. Nguyễn Tiến Dũng, Viện trưởng Viện Nghiên cứu và ứng dụng công nghệ tế bào, khẳng định: Y học tái tạo và việc ứng dụng tế bào gốc trong điều trị, hỗ trợ điều trị và chăm sóc sức khỏe, đang nhận được sự quan tâm sâu sắc của giới y khoa và người dân.

Trên thế giới, công nghệ tế bào và y học tái tạo đang định nghĩa lại khả năng phục hồi chức năng của cơ thể con người thông qua việc sử dụng các tế bào gốc có khả năng tự làm mới và biệt hóa thành các loại tế bào chuyên biệt. Nhiều thành tựu đã được ghi nhận, từ các nghiên cứu về tế bào gốc tạo máu trong điều trị ung thư, đến những tiến bộ trong nuôi cấy tế bào gốc trung mô từ màng dây rốn để điều trị các bệnh lý tự miễn và thoái hóa.

Tuy nhiên, khoảng cách giữa kết quả nghiên cứu tiền lâm sàng và hiệu quả lâm sàng thực tế vẫn là một khoảng cách lớn đòi hỏi sự khắt khe về khoa học. Một liệu pháp chỉ được coi là thành công khi vượt qua được các thử nghiệm nghiêm ngặt về tính an toàn, hiệu quả, và quan trọng nhất là tuân thủ các chuẩn mực về đạo đức nghiên cứu và quản lý khoa học.

TS.BS Hàn Viết Trung, Trung tâm Huyết học - Truyền máu, Bệnh viện 19-8, cho biết trung tâm thường xuyên điều trị nội trú khoảng 30 - 50 bệnh nhân mắc các bệnh lý huyết học, trong khi số ca bệnh máu ác tính có xu hướng gia tăng. Theo TS. Trung, hóa trị vẫn là nền tảng trong điều trị ung thư máu, giúp kiểm soát bệnh và kéo dài thời gian sống.

Tuy nhiên, phương pháp này đi kèm nhiều độc tính, tác dụng phụ và nguy cơ tái phát. Việc ghép tế bào gốc tạo máu sau điều trị giúp cải thiện đáng kể thời gian sống thêm và thời gian sống toàn bộ so với hóa trị đơn thuần, đặc biệt là các bệnh máu ác tính như bạch cầu cấp, lymphoma hay đa u tủy xương.

Tại hội thảo, PGS.TS Phan Toàn Thắng, nhà khoa học người Việt tiên phong nghiên cứu công nghệ tế bào gốc từ màng dây rốn tại Singapore, cho biết dây rốn sau sinh thực chất là một nguồn vật liệu sinh học rất quý. Nguồn tế bào gốc từ dây rốn có ưu điểm là còn rất "trẻ", khả năng tăng sinh và tái tạo cao, đồng thời việc thu nhận không gây tổn hại cho mẹ và bé. Đây được xem là một trong những nguồn tế bào gốc nhiều tiềm năng để phát triển các liệu pháp điều trị trong tương lai.

Theo chuyên gia, hiện nay, chi phí ghép tế bào gốc tạo máu tại Việt Nam hiện thấp hơn nhiều quốc gia trong khu vực. Một ca ghép tế bào gốc tự thân có chi phí khoảng 70 - 100 triệu đồng. Tuy nhiên, khoản chi này hiện chưa được bảo hiểm y tế thanh toán, trở thành gánh nặng đối với nhiều bệnh nhân đã trải qua thời gian dài điều trị và cạn kiệt nguồn lực tài chính.

Các chuyên gia cũng cho rằng để mở rộng ứng dụng tế bào gốc trong điều trị, Việt Nam cần tiếp tục hoàn thiện hành lang pháp lý, chính sách bảo hiểm, chuẩn hóa quy trình nuôi cấy, lưu trữ và kiểm soát chất lượng tế bào, đồng thời tăng cường các nghiên cứu lâm sàng nhằm bảo đảm hiệu quả và an toàn cho người bệnh.

Dù được đánh giá là lĩnh vực đầy triển vọng, các chuyên gia đều thống nhất rằng tế bào gốc không phải phương pháp chữa khỏi mọi bệnh. Ngay cả trong ghép tế bào gốc tự thân, mục tiêu chủ yếu vẫn là kéo dài thời gian kiểm soát bệnh, giảm triệu chứng và nâng cao chất lượng sống, chứ không bảo đảm chữa khỏi hoàn toàn. Sau ghép, người bệnh vẫn có thể đối mặt với nhiều biến chứng như nhiễm trùng, xuất huyết, suy giảm miễn dịch kéo dài hoặc tái phát bệnh.

Các chuyên gia cũng lưu ý người dân cần thận trọng trước những quảng cáo về liệu pháp tế bào gốc như "chữa bách bệnh", "trẻ hóa toàn thân"... TS.BS Nguyễn Tiến Dũng nhấn mạnh: để điều trị bằng tế bào gốc, người bệnh phải được thăm khám, chẩn đoán và chỉ định đúng đối tượng nhằm bảo đảm hiệu quả điều trị.  Ông cảnh báo việc đưa ra những lời hứa hẹn vượt quá bằng chứng khoa học, không chỉ gây hiểu nhầm mà còn có thể khiến người bệnh bỏ lỡ thời điểm điều trị thích hợp, đồng thời chịu thêm gánh nặng về tài chính.

Hiện Bộ Y tế Việt Nam cho phép sử dụng tế bào gốc điều trị một số bệnh như bệnh lý về máu (suy tủy xương, các bệnh ung thư về máu); các bệnh về máu cần ghép tủy xương, thoái hóa khớp; bệnh lý về phổi (bệnh phổi tắc nghẽn mãn tính COPD)...