Tế bào gốc là tế bào còn non trẻ, có khả năng tự thay mới mình và biệt hóa thành các tế bào chuyên biệt khác để tạo nên các mô, cơ quan khác nhau của cơ thể và thay thế cho các tế bào ở các mô, cơ quan bị mất đi do già và chết tự nhiên hoặc bị tổn thương vì các nguyên nhân khác nhau. Tế bào gốc hứa hẹn nhiều tiềm năng trong các nghiên cứu về sức khỏe và y học.Tế bào gốc có khả năng phục hồi, làm mới và thay thế các mô bị hư tổn và già cỗi. Một số chức năng của tế bào gốc bao gồm: Tạo điều kiện thuận lợi cho sự hình thành và phát triển của các mạch máu mới, giúp cải thiện lưu lượng máu trong mô, tạo nhịp tuần hoàn điều hòa lưu lượng máu trong toàn cơ thể; Tác dụng kháng viêm làm mau lành vết thương; Giảm kích cỡ mô sẹo sau điều trị vết thương: các tế bào cơ tim bị tổn thương hoặc vết thương ở khớp; Giảm các triệu chứng liên quan đến bất kỳ bệnh mãn tính nào; Cải thiện và nâng cao hệ thống miễn dịch chống lại bệnh tật…Chính vì các tác dụng thần kỳ này, ngày nay y học đã ứng dụng phương pháp cấy ghép tế bào gốc để chữa trị rất nhiều chứng bệnh.Các bệnh về mắtNgười ta đã sử dụng các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc (RPEs/retinal pigmented epithelial Cells) có nguồn gốc từ tế bào gốc phôi người (hESCs/Human Embryonic Stem Cells) để điều trị bệnh Stargardt hay còn gọi là chứng thoái hóa võng mạc khô và teo điểm vàng. Sau cấy ghép bệnh nhân được sử dụng một số thuốc ức chế miễn dịch để chống thải ghép. Kết quả cho thấy bệnh nhân đều cải thiện thị lực ổn định.Các bệnh về máuỨng dụng tế bào gốc trong điều trị các bệnh máu, đặc biệt là ung thư máu đã được nghiên cứu và ứng dụng rộng rãi, để ứng dụng được cho nhiều bệnh nhân. Các tế bào tạo máu có thể được phân lập và nuôi cấy trong phòng thí nghiệm.Các bệnh tiêu hóaBệnh viêm ruột hay còn gọi là bệnh Crohn và viêm đại tràng cũng đã được nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc điều trị. GS. Hawkey và cộng sự (Queen’s Medical Centre, Anh) đã cấy ghép các tế bào gốc tự thân cho 45 bệnh nhân Crohn. Một số trường hợp có dùng thuốc chống thải ghép nhưng đa phần bệnh nhân không có phản ứng với tế bào gốc tự thân, kết quả cho thấy có sự tái tạo hệ miễn dịch ở những bệnh nhân này. Các tế bào gốc trung mô tự thân cũng được sử dụng cho các bệnh nhân xơ gan giai đoạn cuối do viêm gan b và C.Bệnh tiểu đườngNgười ta đã sử dụng các tế bào gốc beta tiết insulin cấy vào dưới da dưới dạng viên để phòng miễn dịch qua trung gian tế bào trong bệnh tiểu đường týp I. Các tế bào gốc trung mô cũng được sử dụng tiêm tĩnh mạch cho các bệnh nhân tiểu đường týp II. Kết quả cho thấy có sự cải thiện tạm thời các chỉ số về chuyển hóa.

Đột quỵ Việc sử dụng loại tế bào gốc nào để sửa chữa các tổn thương ở hệ thần kinh trung ương vẫn còn chưa được xác định rõ. Các thử nghiệm sử dụng các dạng tế bào gốc đã được thực hiện nhưng các tế bào gốc thần kinh được coi là yếu tố cốt lõi trong việc tái tạo nơron, tế bào hình sao (astrocyte) và tế bào thần kinh đệm (oligodendrocyte). Các thử nghiệm lâm sàng ở trên bệnh nhân đột quỵ ở giai đoạn cấp và mạn cũng đã được thực hiện và đều cho thấy không cải thiện về chức năng thần kinh. Tế bào gốc trung mô cũng được sử dụng để truyền tĩnh mạch cho bệnh nhân ở 2 tuần đầu của bệnh và tiêm tĩnh mạch sau 24-36 giờ sau đột quỵ. Kết quả của hai nghiên cứu này đều cho thấy không có ý nghĩa về lâm sàng.Bệnh thiếu máu cơ timCác tế bào gốc trung mô cũng đã được thử nghiệm cho bệnh nhân nhồi máu cơ tim, kết quả cho thấy có sự cải thiện hiệu suất tống máu của thất trái và hiệu suất đi bộ 6 phút. Các nghiên cứu ứng dụng tế bào tủy xương tự thân điều trị nhồi máu cơ tim cũng cho những kết quả tương tự.Điều trị ung thưĐối với ung thư và các bệnh mạn tính, tế bào gốc có thể ứng dụng tái tạo những tế bào, mô, cơ quan ung thư bị tiêu diệt bởi các tác nhân trị ung thư, như phẫu thuật, hóa, xạ trị. Theo đó, các tế bào gốc tách từ mẫu tế bào của bệnh nhân sẽ được lựa chọn, hoạt hóa và nuôi cấy tại phòng nuôi cấy tế bào để đạt số lượng tăng trưởng và trạng thái tốt nhất. Sau đó, lượng tế bào gốc đã nuôi cấy được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân bằng phương pháp truyền vào tĩnh mạch hoặc tiêm trực tiếp vào các khu vực cần điều trị.Liệu pháp có tác dụng rất tích cực trong điều trị và hỗ trợ điều trị ung thư thông qua khả năng tiêu diệt tế bào ung thư của các tế bào miễn dịch trong cơ thể. Đây được kỳ vọng là phương pháp điều trị ung thư của tương lai, đem đến hy vọng tươi sáng hơn cho các bệnh nhân ung thư trên toàn thế giới.